Principaux points d’investissement
Le 20 juin, le Centre d’examen des médicaments (CDE) de l’administration nationale chinoise des médicaments a publié les lignes directrices techniques sur l’applicabilité des essais cliniques à bras unique à l’appui des demandes de mise sur le marché d’agents antitumoraux (ébauche pour commentaires). Le test à bras unique (SAT) a été bien accueilli par les entreprises pharmaceutiques parce qu’il n’y avait pas de groupe témoin parallèle, que la période d’étude était courte et que le coût était faible. Toutefois, en l’absence d’un contrôle parallèle, le sat peut introduire des facteurs de biais tels que des différences entre les populations, des différences entre les évaluateurs et les méthodes d’évaluation, des incertitudes quant à la corrélation entre les taux de rémission et les avantages pour la survie, d’autres facteurs dans les essais cliniques, ce qui entraîne de nombreuses incertitudes dans l’utilisation des résultats du SAT comme base d’évaluation des avantages et des risques. Par conséquent, compte tenu de l’évolution du paysage de la recherche et du développement sur les médicaments et de la pratique clinique, les conditions d’approbation de la mise sur le marché des médicaments par l’intermédiaire du SAT doivent être strictes afin de s’assurer que les avantages du traitement sont supérieurs aux risques liés à l’incertitude du SAT lui – même et que le rapport bénéfice – risque est maximisé. Les lignes directrices décrivent la portée des essais cliniques clés futurs qui seront mis sur le marché avec des médicaments de soutien SAT (les lignes directrices s’appliquent aux médicaments antitumoraux et ne couvrent pas les produits de thérapie cellulaire et de thérapie génique):
Il n’y a pas d’option thérapeutique efficace pour la population étudiée;
Le mécanisme d’action du médicament expérimental est clair;
Les données d’efficacité du contrôle externe de l’indication sont claires;
L’efficacité du médicament expérimental est remarquable;
Les risques pour la sécurité sont contrôlables;
Tumeurs rares.
En outre, les principes directeurs techniques indiquent également que les situations énumérées ci – dessus peuvent ne pas couvrir toutes les situations. Il convient de souligner que les conditions applicables aux essais cliniques à bras unique décrits ci – dessus ne sont pas suffisantes pour que les essais cliniques critiques adoptent un plan d’étude à bras unique, c’est – à – dire que le sat sera nécessairement acceptable comme essai clinique critique à l’appui de la mise sur le marché si les conditions ci – dessus ne sont pas remplies. La question de savoir si le sat est acceptable ou non en tant qu’étude clé à l’appui de la demande de mise sur le marché, le rapport bénéfice – risque potentiel du médicament d’essai dans la population cible, la recherche sur le mécanisme de la maladie et du médicament et la question de savoir si les résultats du SAT peuvent former une chaîne de preuves, de sorte que les résultats du SAT soient suffisants pour prédire / confirmer l’efficacité du médicament, etc., afin de déterminer conjointement le caractère raisonnable de l’utilisation du SAT en tant qu’étude clé. En outre, les demandeurs sont encouragés à communiquer avec les organismes de réglementation pour discuter de la rationalité de l’utilisation du SAT comme étude clé en se fondant sur les données des essais cliniques exploratoires antérieurs sur les maladies, les mécanismes d’action des médicaments et les médicaments à développer. En outre, les lignes directrices techniques décrivent les questions liées au développement clinique telles que l’exploration d’une stratégie d’administration optimale, l’accent mis sur la qualité de l’atténuation, les considérations d’innocuité, les considérations relatives à l’administration conjointe, l’accent mis sur l’application d’un Comité d’examen indépendant (IRC) et L’accent mis sur le diagnostic concomitant.
Conseils en matière d’investissement
Comme nous pouvons le voir, les lignes directrices ont été élaborées à l’origine pour clarifier les préoccupations actuelles concernant
Le sat est utilisé pour appuyer la compréhension scientifique de l’applicabilité des demandes de mise sur le marché d’antinéoplasiques afin d’aider les entreprises à mieux évaluer l’adéquation du SAT en tant qu’étude clinique clé à l’appui des demandes de mise sur le marché subséquentes une fois les premières études terminées. À l’heure où il n’existe pas de traitement efficace pour de nombreuses maladies tumorales en Chine, le sat fournit un canal vert de surveillance pour la commercialisation rapide de nombreux médicaments anticancéreux. Cependant, avec l’abondance de médicaments anticancéreux en Chine, les politiques réglementaires de R & D pour les médicaments innovants sont de plus en plus strictes. L’évaluation des avantages et des risques des médicaments anticancéreux comprend des considérations complètes sur l’efficacité, l’innocuité et l’incertitude des résultats du SAT. Par la suite, les cibles et les indications de la disposition sont encombrées et l’espace de survie des entreprises dont les progrès sont lents sera de plus en plus étroit. Nous suggérons de prêter attention aux entreprises de développement de médicaments anticancéreux qui ont une forte capacité de promotion clinique et un bon modèle de concurrence sur le circuit. Objet connexe: yasheng Pharmaceutical, Keji Pharmaceutical, Jiangsu Hengrui Medicine Co.Ltd(600276) , etc.
Conseils sur les risques
Risque d’échec de la recherche et du développement; Risque de fluctuation des politiques, etc.
